才智芽立异赋能大会生物医药专场圆满举办
才智芽立异赋能大会生物医药专场圆满举办
9月23日，由科技立异信息服务商才智芽主办的2022才智芽立异赋能大会生物医药专场在上海成功举办。本届活动以“新药研制·看见立异的力量”为主题，约请立异药企业家、研制领袖、知名投资人齐聚一堂，聚焦药物研制立项策略，共话立异技能助力新药研制，环绕肿瘤免疫医治，基因修改医治、细胞医治、抗体药等范畴的技能研制事例进行交流探讨。活动现场共有百余位立异药企代表参会，线上直播累计吸引5000余人次观看。
关于肿瘤免疫医治的未来远景，宜明昂科创始人、董事长田文志表明，当时肿瘤免疫医治首要面对“低反应性、易耐受、毒性大和缺少新靶点”等窘境。而这些窘境也为立异药企带来了机会与挑战。从机会来看，在战胜低反应性上，诸如将冷肿瘤变成热肿瘤，激活肿瘤特异性T细胞等；在战胜医治耐受性/免疫逃逸上，怎么中和免疫抑制因子，如VEGF、TGF-b、FGL-1、IL-8等，怎么一向肿瘤表观缄默沉静，怎么激活巨噬细胞等；此外，针对肿瘤医治，双抗/多抗或将是未来开展的热门。一起，从挑战来看，包含怎么规划双靶点药物分子，怎么规划临床实验等。综上，肿瘤免疫医治药物开发远景或将集中于以下几个方面：其一，T细胞靶点空间有限；其二，联合用药仍是主流方向，包含和化疗药、其他靶向药物或不同的抗血管药物等联用；其三，双抗药物远景无限；其四，巨噬细胞相关靶点是未来开发热门。
图1：肿瘤免疫医治药物开发远景
关于基因修改医治渠道开发，西湖云谷智药创始人马丽佳博士表明，当观测能够高通量地进行，并且被观测到的数据能够被数字化/程序化的时分，AI便能够在生物医学研讨中发挥其效果。比方，在小分子药范畴，由于对化合物理化性质的了解和高通量筛选方法的存在，AI能够协助猜测哪些小分子更容易针对某个靶点成药；在蛋白质折叠范畴，由于蛋白质序列本身由氨基酸组成，很容易被数字化/程序化，并且有很多已知的序列和三维结构之间的对应联系，因此能够助力猜测还没有见过的结构；在基因组学范畴，二代、三代测序技能的出现，让高通量的阅览DNA序列成为了一件很容易的工作，当把序列特征和疾病表型对应起来的时分，核算生物学也将发挥巨大的效果。未来，生物技能与AI的交融将有助于推动开宣布更安全、更高效的基因医医治法。
图2：AI在生物医药范畴的运用
关于细胞医治技能研制，派思想新生物医药创始人&CEO傅小聪表明，新药研制一条必经之路就是长时间的毒性监管以及致瘤性实验。当时慢病毒是主流技能，针对性的转染工艺需求进一步优化，以至于改进长时间毒性监测。由于CAR是基因修饰产品，理论上有必定的插入突变的可能性。可是以目前的调查，副效果根本没有发生。而现在，也开端有转座子等更安全的方法，进行基因转导的临床实验在开展。而关于致瘤性，首要指细胞裂解物中的化学物质、病毒、病毒核酸或基因以及细胞成分接种动物后，导致被接种动物的正常细胞构成肿瘤 的才能。2017年，我国施行的《细胞医治产品研讨与评价技能指导准则（试行）》中，对非临床研讨中细胞医治产品的致瘤性和成瘤性研讨做了要求。当时，国内CAR-T医治已陆续在做临床运用和病人的实例医治，可是现在还没有检测到或报导临床病人的严重不良反应或许致瘤性的副效果。
图3：CAR-T长时间毒性监管/致瘤性（部分引用自揭露材料）
关于抗体新药研制，百英生物研制总监许龙博士分享了纳米抗体的共同结构和功用。相较于传统抗体药物安排渗透性差、工艺复杂本钱高、免疫原性高级局限性，纳米抗体具有更好的安排穿透力、更高的稳定性、更低的免疫原性、也更容易改造和优化。这些优异的功能使得纳米抗体在肿瘤、本身免疫性疾病、神经退行性疾病、流行症、血液病等范畴都有越来越广泛的运用，也能够成为分子检测和显影成像的新式兵器。许龙博士还介绍了在抗体研制范畴崭露头角的单B细胞抗体发现渠道，这个高通量、主动化的渠道可用于高效快速分选抗原特异性B细胞，再结合单细胞测序技能，即可得到目标抗体序列。
图4：纳米抗体的优势
关于立异药企创业与成长，复星领智执行总经理钱霍飞表明，传统的孵化器是一个“房东”，而复星领智不仅是一个“房东”，还会让草创企业实在体验企业的研制本钱与运营费用，让其关注到研制和商业化过程中该解决的首要问题。孵化器渠道，其实一起也是投资运营渠道。复星领智孵化的企业的leader都是COO，而非CEO，且大部分的COO都是科学家。在实践过程中，复星领智将逐渐激发COO的创造力，引导其思考需求什么样的团队、每一步需求做怎么样的工作等问题，并将其贯穿于每天的研制评论和公司办理战略评论中，终究培养出能胜任或辅佐CEO的才能。
才智芽生物医药产品负责人裴立东表明，医药情报系统提高药物研制立项功率的维度看，才智芽的产品服务可首要分成三个层级，为生物医药范畴的研制工作者、立项工作者和决议计划者全面赋能。第一层，对于揭露数据源直接获取的信息，如新闻、药监局批阅、注册申报、CllinicalTrials、专利、文献、行业会议等数据，才智芽将全面监控并施行推送；第二层，海量数据经过清洗、人工审阅等深度加工程序后将成为适应症、靶点、公司结构、研制状况等标准化信息，且上述信息现已免费开放；第三层，才智芽提供的决议计划或猜测情报，能够结合企业本身的条件和特点，根据商场机会做出判别。
图5：才智芽医药情报系统提高药物研制立项功率
才智芽首席AI专家高飞表明，才智芽当时在生物医药范畴首要有三项产品，其一是新药情报库，针对立项方向，能够了解成一个尽调和信息集成的渠道，第二是化学结构数据库，能够检索结构，直接找到文献和专利，第三是生物序列数据库，能够直接检索序列，找到相关的论文、专利等情报。举例来看，当药企需求从专利或文献中寻觅新靶点、新药物时，运用才智芽的产品能够经过算法整合每日的最新信息并主动构成表格，便于药企跟进全球变化趋势以及节约人力本钱。此外，在才智芽产品的研制团队中，设置了一个“翻译官”的角色，成为算法布景与生物技能布景成员之间的桥梁，提高沟通功率以更高效地挖掘痛点和完善产品。
